Immunothérapie pédiatrique (lymphome) – Dr Francesco Ceppi (CHUV) et Prof. Li Tang (EPFL)
Étude CAReLEMAN – Une nouvelle thérapie cellulaire pour enfants et jeunes adultes atteints de leucémie
Ce « fonds affecté en oncologie pédiatrique » a été attribué en septembre 2019.
L’étude CAReLEMAN explore un nouveau traitement prometteur pour les enfants et jeunes adultes atteints de leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) et ayant subi une rechute après un traitement standard. Elle est menée à l’Hôpital universitaire vaudois (CHUV) (Lausanne, Suisse) en collaboration avec Leman BioTech. La LAL est le cancer du sang le plus fréquent chez les enfants. Grâce aux progrès réalisés dans le domaine des traitements, la plupart des patients peuvent être guéris. Cependant, pour ceux chez qui la leucémie réapparaît, les options thérapeutiques sont limitées et impliquent souvent une chimiothérapie intensive ou une greffe de moelle osseuse.
L’objectif de cette étude est de tester une approche innovante appelée thérapie IL-10 CAR-T anti-CD19. Les cellules CAR-T sont des cellules immunitaires spécialisées, prélevées dans lesang du patient, puis modifiées en laboratoire de manière à leur permettre de reconnaître et d’attaquer les cellules cancéreuses. À cette nouvelle version de cellules CAR-T les chercheurs ont ajouté de l’interleukine-10 (IL-10), une molécule qui confère aux cellules une certaine résistance et une activité prolongée, ce qui les rend potentiellement plus efficaces contre la leucémie (Prof. Li Tang, EPFL).
Dans un premier temps, les chercheurs de l’étude CAReLEMAN vérifieront que cette nouvelle thérapie est sûre et réalisable (phase I), puis ils évalueront son efficacité dans le contrôle de la maladie (phase II). L’étude inclura deux groupes de patients : un groupe de patients n’ayant jamais reçu de thérapie CAR-T et un groupe d’individus ayant subi une rechute après une thérapie standard.
De premiers résultats, obtenus dans le cadre d’études menées sur des adultes, indiquent une faible toxicité et des taux de réponse élevés, même à des doses extrêmement faibles (Xu Q et al., IL-10-expressing, anti-CD19 CAR T cells for patients with relapsed or refractory B-cell acute lymphoblastic leukaemia: an open-label, single-arm, phase 1 study. Lancet Haematol. 2025). L’étude CAReLEMAN vise à faire bénéficier les jeunes patients de ces résultats prometteurs, en leur offrant une option thérapeutique plus douce, plus spécifique et plus durable, susceptible de réduire les effets secondaires à long terme observés avec les traitements courants.
Si elle aboutit, cette étude pourrait constituer une avancée majeure vers des traitements personnalisés plus sûrs pour les enfants et les jeunes adultes atteints d’une leucémie difficile à traiter, et redonner espoir à leurs familles.